Especialistas reunidos em painel nos EUA afirmaram, na terça-feira (31), que tratamento inovador para a doença falciforme é seguro para uso clínico. A afirmação antecipa provável aprovação da FDA, até 8 de dezembro, dessa poderosa cura potencial para a doença que atinge mais de 100 mil estadunidenses.
O tratamento é conhecido como exa-cel e é desenvolvido em conjunto pela Vertex Pharmaceuticals, de Boston (EUA), e pela CRISPR Therapeutics, da Suíça. O órgão regulador estadunidense já havia descoberto que ele é eficaz.
A doença falciforme é causada por mutação genética que deforma as células sanguíneas. Elas ficam com uma aparência de foices, por exemplo. As células deformadas ficam presas nos vasos sanguíneos e causam derrames, danos a órgãos e episódios de dores agonizantes, dado que os músculos ficam sem oxigênio. Ela afeta milhões de pessoas em todo o mundo, em especial, pessoas com ascendência africana
O número de células falciformes começa bem cedo na vida dos enfermos. Em entrevista ao The New York Times, Evelyn Islam oito anos, de Milwaukee (EUA), recebeu 22 transfusões de sangue até hoje e precisou remover seu baço antes mesmo de completar três anos. “A terapia genética é nossa última esperança de cura”, disse Melissa Nicole Allen, mãe da garota.
Infelizmente, as novas opções terapêuticas não chegarão em tempo para algumas pessoas. Ashley Valentine, cofundadora do grupo nacional de defesa Sick Cells, se ausentou três meses de seu trabalho em 2016 para ajudar seu irmão Marqus, que tinha a anemia falciforme. O pai deles deixou o emprego em 2018 para auxiliar o filho, pois Marqus fez prótese de quadril naquele ano. “E somos só nós”, disse ela.
Marqus morreu em 2020, aos 36 anos, vítima de acidente vascular cerebral (AVC) causado pela doença que ele tinha.
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